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15 years on siRNA delivery: Beyond the State-of-the-Art on inorganic nanoparticles for RNAi therapeutics

机译:交付siRNA已有15年:超越用于RNAi治疗的无机纳米颗粒的最新技术

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摘要

RNAi has always captivated scientists due to its tremendous power to modulate the phenotype of living organisms. This natural and powerful biological mechanism can now be harnessed to downregulate specific gene expression in diseased cells, opening up endless opportunities. Since most of the conventional siRNA delivery methods are limited by a narrow therapeutic index and significant side and off-target effects, we are now in the dawn of a new age in gene therapy driven by nanotechnology vehicles for RNAi therapeutics. Here, we outlook the >do's and dont's> of the inorganic RNAi nanomaterials developed in the last 15 years and the different strategies employed are compared and scrutinized, offering important suggestions for the next 15.
机译:RNAi一直以来都吸引着科学家,因为它具有调节活生物体表型的巨大能力。现在可以利用这种自然而强大的生物学机制来下调患病细胞中特定基因的表达,从而开辟了无限的机会。由于大多数常规siRNA递送方法均受狭窄的治疗指数以及明显的副作用和脱靶效应所限制,因此我们现在正处于由RNAi治疗剂的纳米技术载体驱动的基因治疗新时代的曙光中。在这里,我们展望了过去15年中开发的无机RNAi纳米材料的“可做与不可做”,并比较并详细研究了所采用的不同策略,为下一个15年提供了重要建议。

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